 έκλεισε τη συνεδρίαση της Πέμπτης με άνοδο πάνω από 5% ενώ τις πρώτες ώρες της Παρασκευής εκτοξεύτηκε έως και πάνω από 9%.){kind=link}
Ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) ενέκρινε το exagamglogene autotemcel ή exa-cel, μια γονιδιακά τροποποιημένη θεραπεία CRISPR/Cas9 που αναπτύχθηκε από τις εταιρείες CRISPR Therapeutics ($CRSP) και Vertex Pharma ($VRTX) για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.
Το φάρμακο θα κυκλοφορήσει στην αγορά στο Ηνωμένο Βασίλειο με την ονομασία Casvegy, για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου και της εξαρτώμενης από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμίας σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Αυτό σηματοδοτεί την πρώτη στον κόσμο ρυθμιστική έγκριση μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με βάση το CRISPR.
Η διευθύνουσα σύμβουλος της Vertex, Reshma Kewalramani, δήλωσε ότι “Η Vertex είναι μια εταιρεία που θα μπορούσε να προσφέρει μια τέτοια θεραπεία: “Σήμερα είναι μια ιστορική ημέρα για την επιστήμη και την ιατρική: αυτή η έγκριση του CASGEVY είναι η πρώτη ρυθμιστική έγκριση στον κόσμο μιας θεραπείας με βάση το CRISPR “.
Η Exa-cel έλαβε θετική απάντηση από μια ομάδα ανεξάρτητων εμπειρογνωμόνων προς τον αμερικανικό FDA νωρίτερα φέτος. Ο FDA αναμένεται να λάβει απόφαση σχετικά με τη θεραπεία έως τις 8 Δεκεμβρίου.
Ως αποτέλεσμα των νέων, η μετοχή της CRISPR ($CRSP) έκλεισε τη συνεδρίαση της Πέμπτης με άνοδο πάνω από 5% ενώ τις πρώτες ώρες της Παρασκευής εκτοξεύτηκε έως και πάνω από 9%.